什么药使人迷倒【葳——2366602924——】 消息面上,对于uniQure的再生医学先进疗法(RMAT),FDA同意将正在进行的I/II期研究的数据与自然历史外部对照进行比较,以此加速批准路径,从而避免额外的预提交步骤。FDA还同意将cUHDRS作为中间临床终点,并且在脑脊液(CSF)中测量的神经纤维轻链(NfL)的减少可以作为加速批准申请中治疗效果的支持证据。
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